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HuntX Pharma est une Biotech qui ambitionne de révolutionner le traitement de maladies neurologiques causées par des mutations dans des gènes du transport axonal. On en connait plus de 50 dont la maladie de Huntington (MH), notre première indication. Nous avons identifié que la Huntingtine mutée diminue le transport axonal d’un facteur clef de survie des neurones du striatum (le BDNF) qui dégénèrent dans la maladie. En ciblant, avec notre médicament HX127, une réaction enzymatique clef de la MH, nous sommes capables de restaurer le transport axonal du BDNF et les fonctions natives du gène muté permettant de reverser, chez des souris malades, les altérations motrices, cognitives et psychiatriques de la MH. Cette stratégie originale nous positionne comme pionniers et leader d’un nouveau champ thérapeutique.