Advicenne, spécialiste du développement de produits thérapeutiques adaptés à l’enfant et à l’adulte pour le traitement de maladies orphelines néphrologiques et neurologiques, annonce que l’Union Européenne a accordé le statut de médicament orphelin à son principal candidat médicament ADV7103 pour le traitement des patients atteints d’acidose tubulaire rénale distale (dRTA). ADV7103 est en cours d’essai clinique pivot de Phase III chez l’enfant et l’adulte en Europe, les résultats étant attendus cet automne.
Formulation innovante pour une administration orale, l’ADV7103 a le potentiel de devenir le premier médicament pour le traitement de la dRTA, une maladie qui entraîne un déséquilibre du pH corporel causant ainsi plusieurs complications telles que la perte d’audition, le retard de croissance, le rachitisme (maladie qui entraine des répercussions sur le développement des os chez les enfants) et l’insuffisance rénale aigue, pouvant conduire à terme à une insuffisance rénale chronique.
ADV7103 vise à traiter la dRTA chez les enfants pour lesquels la maladie est génétique et pour les adultes ayant contracté cette pathologie suite à une maladie auto-immune. En Europe, on estime qu’entre 30 000 et 50 000 patients sont atteints de dRTA, génétique ou contractée.
ADV7103 est un médicament associant deux principes actifs pharmaceutiques et se présentant sous la forme de mini-comprimés enrobés à libération prolongée. Les mini-comprimés sont sans goût, faciles à avaler par les enfants et les adultes. ADV7103 est formulé spécifiquement pour optimiser l’absorption des principes actifs pendant 12h, ainsi deux prises par jour suffiraient pour un effet pendant 24h. Advicenne estime que la formulation « sur mesure » de l’ADV7103 pourrait améliorer l’observance et l’efficacité du traitement pour les patients atteints de dRTA.
Dr. Luc-André Granier, PDG d’Advicenne, commente : « L’obtention du statut de médicament orphelin attribuée par l’Union Européenne est une étape importante pour notre équipe. Elle arrive à point nommé car nous allons présenter les résultats préliminaires de notre étude clinique de phase III au congrès annuel de la société européenne de néphrologie pédiatrique (ESPN) en septembre à Glasgow en Ecosse. Nous sommes convaincus qu’ADV7103 peut constituer une avancée majeure dans le traitement de la dRTA, et nous sommes impatients de contribuer de façon significative à l’amélioration de la vie des patients atteints de cette maladie rénale dévastatrice. »
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